Administrata e Ushqimit dhe Barnave në SHBA njoftoi se ka aprovuar një trajtim të ri për fibrozën cistike. ‘Trikafta’ e prodhuar nga ‘Vertex Pharmaceuticals’, është, siç sugjeron emri i saj, një kombinim i tre ilaçeve.
Ai funksionon për 90 përqind të pacientëve me fibrozë cistike dhe do të ketë çmim 311,000 dollarë në vit.
‘Tani, unë e di se mushkëritë e djalit tim do të funksionojnë si të miat. Kjo është thjesht e pabesueshme,’ – tha Margot Cleveland, djali 10-vjeçar i së cilës ka fibrozë cistike.
Fibroza cistike është një çrregullim gjenetik i rrallë që prek rreth 30,000 njerëz në Shtetet e Bashkuara.
Mund të shkaktohet nga një shumëllojshmëri e mutacioneve në gjenin CFTR, i cili kodon një proteinë të përfshirë në lëvizjen e kripës brenda dhe jashtë qelizave.
Njerëzit me sëmundje prodhojnë mukozë ngjitëse të pazakontë që lidh mushkëritë dhe organet e tjera. Trikafta punon për pacientët që kanë mutacionin më të zakonshëm që shkakton sëmundje CFTR, i njohur si F508del, duke forcuar funksionin e proteinës që lëviz me kripë.
